Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)布告其用于调整天神详细征(Angelman syndrome)的在研疗法GTX-102在1/2期临床考研中赢得的最新数据。数据分析判辨，禁受GTX-102调整的扩张队伍A和B的患者，在第170天判辨出快速且具有临床意旨的多规模功能改善。此外，部分剂量递加队伍患者在第758天判辨出恒久和捏续的临床益处，远超过当然历史数据。基于这些数据，该公司筹划驱动要道性3期临床考研。 据先容，天神详细征是一种由UBE3A基因缺失或突变所形成的...